Terapia genética promete reduzir em 62% o nível do “colesterol ruim” em estudo inicial; entenda
Raunner Vinícius Soares
01 junho 2026 às 15h40
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Uma aplicação única de uma terapia experimental de edição genética mostrou resultados promissores ao reduzir em até 62% os níveis de colesterol LDL, conhecido como “colesterol ruim”. O avanço pode representar uma mudança significativa na prevenção de doenças cardiovasculares, que continuam sendo a principal causa de morte no mundo.
O estudo de fase 1, publicado no New England Journal of Medicine, avaliou o medicamento VERVE-102 em pacientes com hipercolesterolemia familiar heterozigótica ou doença arterial coronariana precoce. A técnica atua diretamente no fígado, desativando o gene PCSK9, responsável pela produção de uma proteína que eleva o LDL no sangue. Na maior dose testada, os níveis da proteína caíram em média 88%, enquanto o colesterol LDL foi reduzido em cerca de 62%. Em alguns participantes, os efeitos permaneceram estáveis por até 18 meses.
A tecnologia utiliza nanopartículas lipídicas que transportam um RNA mensageiro e um RNA guia até o fígado. Essa intervenção provoca uma alteração mínima no DNA do gene PCSK9, a troca de uma única “letra” genética, suficiente para bloquear a produção da proteína associada ao colesterol elevado. A estratégia busca reproduzir uma condição natural já observada em pessoas com variantes protetoras do gene, que apresentam níveis baixos de colesterol ao longo da vida e risco reduzido de eventos cardíacos.
O estudo acompanhou 35 voluntários e registrou apenas efeitos adversos leves, como reações transitórias à infusão e alterações temporárias em marcadores hepáticos. Não foram identificados sinais de toxicidade grave. Apesar dos resultados animadores, especialistas destacam que a terapia ainda está em fase experimental e exigirá acompanhamento prolongado. Nos Estados Unidos, pacientes submetidos a terapias gênicas devem ser monitorados por até 15 anos para avaliação de segurança.
A proposta é especialmente relevante para indivíduos com baixa adesão às terapias convencionais, como estatinas ou injeções periódicas, muitas vezes interrompidas por efeitos colaterais ou custos elevados. Uma intervenção única e duradoura poderia transformar a continuidade do tratamento e reduzir de forma significativa o risco de infartos e acidentes vasculares cerebrais.
Sem previsão de aprovação comercial, o VERVE-102 seguirá para estudos mais amplos, envolvendo cerca de 200 participantes. Caso os resultados sejam confirmados, a terapia poderá inaugurar uma nova geração de tratamentos cardiovasculares baseados em edição genética, com potencial de oferecer proteção prolongada contra a principal causa de morte no mundo.
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